Full Text

Введение Нормативно-правовое регулирование в области редких болезней началось в Российской Федерации с принятия Федерального закона от 21.11.2011 № 323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» в 2011 г. [1]. Оказанию медицинской помощи при таких заболеваниях посвящена ст. 44 данного закона, которая гласит: «1. Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. 2. Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети Интернет. 3. Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, из числа заболеваний, указанных в части 2 настоящей статьи, утверждается Правительством Российской Федерации…» (далее - Перечень жизнеугрожающих редких заболеваний) [1]. Кроме того, пациенты с редкими заболеваниями, входящими в последний перечень, вносятся в соответствующий Федеральный регистр лиц, страдающих такими болезнями. При этом нельзя не отметить важную законодательную инициативу в отношении ряда заболеваний из данного перечня. Так, в период 2018-2020 гг. было принято решение о последовательной передаче на федеральный уровень полномочий органов государственной власти регионов РФ по организации обеспечения граждан лекарственными препаратами для лечения следующих редких болезней: мукополисахаридоз I, II, VI типа, гемолитико-уремический синдром, апластическая анемия неуточненная, юношеский артрит с системным началом, наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра) [2, 3]. Таким образом, выделенные заболевания вошли в так называемый перечень высокозатратных нозологий, в который входят также гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянный склероз, а также сюда относятся лица после трансплантации органов и/или тканей. Обеспечение лекарственными препаратами при данных заболеваниях за счет бюджетных ассигнований, предусмотренных в федеральном бюджете, предоставляется уполномоченным федеральным органам исполнительной власти [1]. Необходимые сведения о пациентах с отмеченными выше заболеваниями, переданными на федеральное финансирование, вносятся в Федеральный регистр лиц с заболеваниями из перечня высокозатратных нозологий, регламентируемый Постановлением Правительства Российской Федерации от 26.11.2018 № 1416 (ред. от 26.06.2021) «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра), лиц после трансплантации органов и(или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации». Предполагалось, что данное решение о передаче на федеральный уровень обязательств по лекарственному обеспечению при указанных заболеваниях позволит субъектам РФ направить высвободившиеся бюджетные средства, ранее расходовавшиеся на лекарственное обеспечение перечисленных болезней, на закупку лекарственных препаратов для лечения других редких заболеваний, для которых организация лекарственного обеспечения осталась в рамках полномочий субъектов РФ [4, 5]. С другой стороны, такая возможность не является обязательной и не закреплена законодательно. Таким образом, высвободившиеся в результате обозначенного перераспределения средства могут быть направлены на лечение других заболеваний, не относящихся к редким, или бюджет региона на лекарственное обеспечение в целом может быть сокращен. Цель исследования - подвести промежуточные итоги передачи на федеральный уровень обязательств по лекарственному обеспечению пациентов с отдельными редкими заболеваниями в 2019-2020 гг. Материалы и методы В январе 2020 г. для изучения и анализа реальной ситуации и динамики основных показателей доступности медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентам с редкими заболеваниями в регионах Российской Федерации по инициативе Экспертного совета комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям был организован запрос от 13.01.2020 № 3.4-13/10 в адрес глав субъектов РФ с просьбой направить в Государственную Думу РФ информацию по проблеме в формате предлагаемых стандартизированных таблиц. Целью запроса также стал анализ сформированности региональной нормативно-правовой базы и результативности передачи на федеральный уровень обязательств по лекарственному обеспечению пациентов с обозначенными выше редкими заболеваниями в 2019-2020 гг. Важно обратить внимание, что в настоящей статье изучались данные относительно гемолитико-уремического синдрома (ГУС), мукополисахаридоза (МПС) I, II, VI типа, юношеского артрита с системным началом (ЮАС) - заболеваний, лекарственное обеспечение при которых было передано на федеральный уровень в первую очередь и для которых на момент подготовки статьи существовали достаточные для анализа данные. Результаты исследования В рамках настоящего исследования установлено, что в зависимости от конкретного субъекта РФ и количества пациентов с ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС, проживающих в них, существуют регионы, на которые решение о последовательной передаче на федеральный уровень соответствующих полномочий по лекарственному обеспечению повлияло в большей степени. В то же время есть субъекты РФ, которые данная законодательная инициатива затронула в меньшей степени ввиду малого количества пациентов с данными заболеваниями, проживающих на соответствующих территориях (табл. 1, 2). Представленные данные позволили установить, что передача на федеральный уровень полномочий субъектов РФ по лекарственному обеспечению не привела к «взрывному» росту количества пациентов в Федеральном регистре лиц с заболеваниями из перечня высокозатратных нозологий. В результате когорта пациентов с ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС за период 2018-2020 гг. выросла на 5%. ps202202.4htm00015.jpg Однако в ряде регионов рост количества пациентов после соответствующей передачи организации лекарственного обеспечения граждан, страдающих ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС, оказался значительным, подтверждая тот факт, что данная законодательная инициатива позволяет субъектам РФ включать новых диагностированных пациентов с данными заболеваниями в регистр без привязки к обязательству организации лекарственного обеспечения за счет региональных бюджетных средств (табл. 3). Совокупные расходы региональных бюджетов на лекарственное обеспечение пациентов с ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС в 2018 г. в предоставивших информацию субъектах (68 регионов) составили 6 млрд руб., а заявленный дефицит - 1,1 млрд руб. Плановые федеральные расходы на ту же группу пациентов в тех же регионах в 2020 г. оценивались в 10,3 млрд руб. Значительный рост бюджетных расходов при незначительном росте количества пациентов в регистре связан с увеличением уровня обеспеченности пациентов необходимым патогенетическим лечением. Так, в указанных регионах в 2018 г. из 1613 пациентов с ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС, включенных в федеральный регистр, были обеспечены терапией только 855 человек. На примере отдельных регионов можно показать низкий уровень обеспеченности патогенетическими лекарственными препаратами пациентов с ГУС, МПС I, II, VI типа, ЮАС в 2018 г. и значительный рост бюджетных расходов на этих пациентов при передаче полномочий относительно лекарственного обеспечения на федеральный уровень (табл. 4). ps202202.4htm00017.jpg ps202202.4htm00019.jpg Уровень обеспеченности необходимым патогенетическим лечением пациентов с заболеваниями из Перечня жизнеугрожающих редких заболеваний в регионах РФ в 2018 г. составил 58% лиц, включенных в регистр. При принятии решения о федерализации лекарственного обеспечения пациентов с отдельными нозологиями из числа данных редких болезней законодатели ожидали увеличения уровня обеспеченности в регионах пациентов с теми заболеваниями из Перечня жизнеугрожающих редких заболеваний, лекарственное обеспечение при которых осталось полномочием субъектов РФ, за счет целевого перераспределения высвободившихся в результате федерализации финансовых средств. Однако планируемый регионами в 2020 г. уровень обеспеченности лекарственными препаратами пациентов с заболеваниями из Перечня жизнеугрожающих редких заболеваний составил те же 58%, как и в 2018 г., при этом, по данным субъектов РФ, рост количества таких пациентов в регистре в 2018-2020 гг. составил 2%. Заключение ps202202.4htm00021.jpg Практика лекарственного обеспечения пациентов с заболеваниями из Перечня жизнеугрожающих редких заболеваний показывает важность привлечения средств федерального бюджета. Для пациентов с такими редкими заболеваниями лекарственное обеспечение, организованное на федеральном уровне, стабильнее и более предсказуемо, чем обеспечение за счет средств бюджета региона РФ по месту проживания. Наблюдается значительный рост расходов федерального бюджета при незначительном росте числа пациентов в федеральном регистре, что связано с увеличением затрат на необходимое патогенетическое лечение, которым не были обеспечены пациенты на региональном уровне. Однако для пациентов с редкими болезнями, лекарственное обеспечение которых осталось полномочием субъектов РФ, не произошло ожидаемого увеличения обеспеченности лекарствами за счет перераспределения выделявшихся финансовых средств. При этом на федеральном уровне отсутствуют механизмы влияния на финансирование лекарственного обеспечения пациентов с редкими болезнями за счет бюджетов субъектов РФ, поскольку данные обязательства являются полномочием субъектов РФ. Для обеспечения системного подхода к повышению доступности медицинской помощи пациентам с редкими болезнями целесообразно создание на федеральном уровне не только для заболеваний, входящих в Федеральный регистр, механизма контроля за лекарственным обеспечением и организацией медицинской помощи, но и для других редких болезней. Необходима разработка Дорожной карты и Федеральной программы по редким болезням в целом, позволяющих в несколько этапов создать современную устойчивую систему профилактики, диагностики, организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, проживающих на территории РФ. Исследование не имело спонсорской поддержки. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.

About the authors

I. A. Komarov

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

Email: iliya_komarov@mail.ru

E. Yu. Krasilnikova

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

O. Yu. Aleksandrova

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

R. A. Zinchenko

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

References

Statistics