Full Text

Орфанные препараты характеризуются уникальными особенностями, которые не позволяют рассматривать их наряду с не относящимися к орфанным при формировании ограничительных перечней лекарственных препаратов. К таким особенностям относятся прежде всего ограниченная популяция пациентов, для лечения которых применяются данные препараты, а также их высокая стоимость [1, 2]. Прежде чем приступить к изучению особенностей оценки орфанных лекарственных препаратов при формировании ограничительных перечней лекарственных препаратов, стоит отметить, какие списки существуют согласно действующему нормативно-правовому регулированию. Процедура пересмотра перечней, о которых пойдет речь в настоящей статье, регламентируется постановлением Правительства Российской Федерации № 871 13. К таким перечням, согласно данному постановлению, относятся: -перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения (ЖНВЛП); -перечень дорогостоящих лекарственных препаратов; -минимальный ассортимент. Применительно к орфанным лекарственным препаратам актуальными для изучения являются первые два отмеченных перечня, поскольку последний список предназначен для розничного регулирования, что не применимо к дорогостоящим орфанным лекарственным препаратам. При изучении методологии формирования перечней лекарственных препаратов установлено, что существуют три рейтинговые шкалы с пороговыми балльными значениями, не набрав которые, поданное досье на лекарственный препарат не будет рекомендовано к положительному рассмотрению на финальной комиссии. При этом для каждой шкалы, кроме порогового значения баллов для всех лекарственных препаратов, сделано исключение для орфанных лекарственных препаратов, для которых необходимое к набору количество баллов ниже. Рассмотрим каждую шкалу в отдельности. Прежде всего обратим внимание на интегральную количественную оценку качества исследований. Каждому исследованию, которое было приложено в структуре досье при подаче лекарственного препарата на рассмотрение к включению в ограничительные списки, присваивается балльное значение. Затем полученные балльные показатели суммируются по всем поданным в рамках досье исследованиям и рассчитывается среднее арифметическое значение. Данное значение должно превышать 12 баллов применительно к орфанным лекарственным препаратам и 18 баллов для прочих препаратов. В результате данная особенность призвана учесть характерные черты доказательной базы орфанных лекарственных препаратов, а именно: малые когорты пациентов в проведенных клинических исследованиях, немногочисленные сравнительные испытания и пр. Более низкий балльный порог может быть удовлетворительным по отношению к ограниченным результатам клинической эффективности таких препаратов, в то время как для других лекарственных препаратов это уже считается недопустимым с точки зрения действующей методологии. Следующей балльной рейтинговой шкалой является раздел, посвященный оценке фармакоэкономических характеристик лекарственных препаратов, поданных для рассмотрения на предмет включения в ограничительные перечни. При этом важно обратить внимание, что процент отклонения, который в имеющейся в Постановлении соответствующей шкале фармакоэкономических характеристик указан в скобках после основного приведенного значения, относится к орфанным лекарственным препаратам. Таким образом, в случае оценки таких препаратов для набора тех же баллов потребуется меньшее значение соотношения затрат и эффективности, чем в случае рассмотрения лекарственных препаратов, не относящихся к орфанным. На данную особенность необходимо обратить внимание, так как для представленных балльных шкал утверждено минимальное пороговое значение, требуемое для рекомендации к включению лекарственного препарата в соответствующий перечень. Согласно действующему нормативно-правовому регулированию, для рекомендации к включению лекарственного препарата в перечни итоговая фармакоэкономическая оценка должна быть не менее 6 баллов, а в случае с орфанными лекарственными препаратами - не менее 2 баллов. Следовательно, подобно оценке убедительности и доказательности клинической эффективности лекарственного препарата, для оценки фармакоэкономических характеристик также выделен меньший порог по отношению к орфанным лекарственным препаратам. Наконец, заключительной шкалой, в которой выделен специальный балльный порог, является оценка так называемых дополнительных данных: степень востребованности препарата субъектами Российской Федерации, локализация, стратегическая значимость и пр. Здесь подобным образом выделены два минимальных допустимых порога: 4 балла для всех лекарственных препаратов, за исключением орфанных, при оценке которых соответствующее значение равняется 2 баллам. При этом, если поданное досье на лекарственный препарат не набирает нужного количества баллов, остается еще возможность получить их на этапе оценки главным внештатным специалистом. Тем не менее минимальный порог в 2 балла сохраняется для орфанных лекарственных препаратов в любом случае, в том числе и с учетом данной экспертизы. Заключение Необходимо отметить, что уникальные особенности орфанных лекарственных препаратов нашли отражение в существующем законодательном регулировании относительно процесса формирования ограничительных перечней лекарственных препаратов. Учитывая более специфическую доказательную базу относительно эффективности препаратов, высокую стоимость лечения и другие особенности, регуляторами российского здравоохранения было принято решение об установлении специальных минимальных балльных порогов, которые должно набрать каждое поданное досье. Безусловно, принятые отличительные особенности делают процесс включения орфанных препаратов в ограничительные перечни более легким по сравнению с другими лекарственными препаратами. Однако даже принятые меры могут быть недостаточными для ряда орфанных лекарственных препаратов. В случае очень высокой стоимости последних и/или ограниченной доказательной базы включение в перечни будет невозможным по формальному критерию недобора необходимого количества баллов. Например, +2 балла, которые необходимо набрать за счет фармакоэкономических характеристик, включают в себя в том числе результаты анализа «влияния на бюджет». Очевидно, что применение инновационных орфанных лекарственных препаратов всегда будет приводить к тому, что потребуются дополнительные бюджетные средства. При этом для многих редких болезней такое лечение является безальтернативным, единственно возможным для спасения жизни пациентов. Представляется целесообразным рассмотреть подход, при котором для оценки орфанных лекарственных препаратов анализ «влияния на бюджет» будет исключен из процедуры. Определение соотношения профиля затрат и эффективности, которое проводится в рамках клинико-экономического анализа, видится достаточным для такой уникальной группы препаратов. Формальное ограничение, которое сделает невозможным включение орфанного лекарственного препарата в перечень, может стать не просто барьером для доступа к нему пациентов с соответствующим редким заболеванием, но и причиной, по которой компания-производитель не станет выводить его на российский фармацевтический рынок. Проделана большая работа по формированию особенностей рассмотрения орфанных лекарственных препаратов в рамках процедуры пересмотра ограничительных перечней лекарственных препаратов. Принятые возможности способствуют более легкому включению орфанных лекарственных препаратов в соответствующие списки. Тем не менее остается ряд направлений для дальнейшего совершенствования данного механизма, от быстроты и полноты принятия которого зависят жизнь и здоровье российских пациентов. Исследование не имело спонсорской поддержки. Автор заявляет об отсутствии конфликта интересов.

About the authors

I. A. Komarov

N. A. Semashko National Research Institute of Public Health

Email: iliya_komarov@mail.ru

References

Statistics