Полный текст

Введение Оказание медицинской помощи, в том числе лекарственного обеспечения, больным с редкими патологиями остается весьма актуальной проблемой в отечественном здравоохранении и за рубежом, несмотря на существующие программы [1, 2]. Относительно редкая встречаемость таких заболеваний среди населения сочетается с необходимостью применения дорогостоящей терапии. В большинстве развитых государств эти вопросы включены в сферу государственных интересов, сформировано законодательство, разрабатываются механизмы обеспечения доступной лекарственной помощи пациентам с редкими заболеваниями [3-7]. В Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2020 г. и на плановый период 2021 и 2022 гг., утвержденной Постановлением Правительства Российской Федерации от 10.12.2018 № 1508 в разделе V «Финансовое обеспечение Программы» сказано: «За счет бюджетных ассигнований бюджетов субъектов Российской Федерации осуществляется: обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или его инвалидности…» 10. Данный перечень был утвержден Постановлением Правительства Российской Федерации от 26.04.2012 № 403 «О порядке ведения федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности и его регионального сегмента» 11 и включал 24 заболевания («Перечень-24»). Проанализированы отечественные исследования в данном направлении, многие из них позволяют определить ряд направлений по снижению распространенности, профилактике формирования инвалидности и смертности при редких заболеваниях [8-11]. При этом в данных исследованиях не затрагивались нормативно-правовые механизмы оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями, которые являются законодательной основой для ее оказания. Были обнаружены отечественные исследования, в которых основное внимание уделено законодательному регулированию при оказании медицинской помощи пациентам с заболеваниями из «Перечня-24» [12-15]. Подробно описаны источники финансирования лекарственного обеспечения больных данными болезнями, подходы к учету пациентов с использованием установленных регистров. Важно также оценивать существующее нормативно-правовое регулирование применительно к каждому конкретному редкому заболеванию из «Перечня-24», а не только ко всей группе в целом. Такая оценка может быть проведена путем изучения имеющихся порядков оказания медицинской помощи, стандартов медицинской помощи, клинических рекомендаций. Цель исследования - изучить законодательное регулирование, касающееся оказания медицинской помощи, в том числе лекарственного обеспечения, взрослым пациентам с заболеваниями из «Перечня-24». Материалы и методы Изучена существующая законодательная база на предмет наличия установленных порядков оказания медицинской помощи, стандартов медицинской помощи, а также клинических рекомендаций для заболеваний из «Перечня-24». С этой целью были проведены поисковые запросы в базах данных «Консультант Плюс», «Гарант», проанализированы государственные ресурсы, содержащие действующие законодательные акты, рубрикатор клинических рекомендаций. Запросы были проведены с использованием ключевых слов, содержащих название заболевания, а также формулировки «порядки оказания медицинской помощи», «стандарты медицинской помощи», «клинические рекомендации». Далее анализировали полученные результаты поиска на предмет их актуальности (не утратившие силу нормативно-правовые акты) и содержания. Обнаруженные стандарты медицинской помощи, утвержденные Министерством здравоохранения РФ до 1 января 2019 г., были изучены с позиции того, для какой группы больных они были разработаны. Установили, какой процент из найденных данных нормативно-правовых документов относится к детскому, взрослому населению или применяется одновременно для обеих групп. Далее для каждого заболевания из «Перечня-24» было определено наличие соответствующих стандартов медицинской помощи, предназначенных для взрослых пациентов, а также были приведены номера приказов Министерства здравоохранения РФ, утверждающих данные нормативно-правовые документы. При этом обнаруженные стандарты медицинской помощи разделялись в соответствии с видом оказания медицинской помощи на группу стандартов, разработанных для применения при первичной медико-санитарной помощи, и группу для применения при специализированной медицинской помощи. Если для одного заболевания из «Перечня-24» в каждом разделе было обнаружено несколько стандартов медицинской помощи, были приведены все найденные законодательные документы. Наконец, было установлено итоговое количество существующих стандартов медицинской помощи для следующих изучаемых разделов: при оказании первичной медико-санитарной помощи и при специализированной медицинской помощи. Далее был проведен более подробный анализ каждого из существующих стандартов медицинской помощи взрослым больным с заболеваниями из «Перечня-24». Так, для каждого нормативно-правового документа определили номер и дату соответствующего приказа Министерства здравоохранения РФ, утверждающего стандарт. Далее установили возрастную категорию, для которой регулируется медицинская помощь: только взрослые или вне зависимости от возраста. Отмечена фаза заболевания, для которой создан стандарт: поддерживающая терапия, коррекция терапии, ремиссия заболевания, обострение, рецидив, острая, подострая, хроническая фазы, стабилизация, консолидация ремиссии, любая фаза, без уточнения. Затем для каждого стандарта медицинской помощи установили регламентируемую стадию заболевания: острая, персистирующая, хроническая, компенсационная, декомпенсационная, начальная, развернутая, тяжелой степени, любая стадия, без уточнения. Также был обозначен вид соответствующей медицинской помощи: первичная медико-санитарная помощь, специализированная медицинская помощь, высокотехнологичная медицинская помощь. Далее определили условия оказания обозначенной медицинской помощи. Согласно анализируемым стандартам медицинской помощи, условия разделяли на «амбулаторно», «стационарно», «дневной стационар», «нет уточнений». Затем установили возможные формы оказания соответствующей медицинской помощи: экстренная, неотложная, плановая, нет уточнений. Наконец, для каждого стандарта медицинской помощи определили соответствующие средние сроки лечения в днях. Результаты исследования На основании существующего законодательства РФ медицинская помощь организуется согласно порядкам оказания медицинской помощи с учетом стандартов медицинской помощи, а также на основе клинических рекомендаций. Назначение и применение лекарственных препаратов, медицинских изделий и специализированных продуктов лечебного питания, не предусмотренных соответствующей клинической рекомендацией и не входящих в соответствующий стандарт медицинской помощи, допускаются в случае наличия медицинских показаний (индивидуальной непереносимости, по жизненным показаниям) по решению врачебной комиссии 12. В настоящей работе определили, что на сегодняшний день не существует отдельных порядков оказания медицинской помощи для редких заболеваний. Основным порядком, который касается большинства патологий из «Перечня-24», является «Порядок оказания медицинской помощи больным с врожденными и(или) наследственными заболеваниями», утвержденный приказом Минздрава России от 15.11.2012 № 917н 13. ps202102.4htm00053.jpg В то же время в рамках исследования установили, что стандарты медицинской помощи существуют только для части болезней из «Перечня-24» (см. рисунок). Как видно из представленных данных, для 18 (75%) редких болезней из «Перечня-24» стандарты медицинской помощи разработаны, в то время как для 6 (25%) их не существует. При этом среди редких болезней из «Перечня-24» (n=24) удельный вес заболеваний, имеющих стандарты для взрослых, был ниже, чем для детей, и составил 25% против 75% заболеваний, не имеющих стандартов для взрослых. Таким образом, он оказался ниже, чем удельный вес заболеваний, имеющих стандарты для детей, который в свою очередь равен 58,34% (n=14) против 41,66%, не имеющих стандартов для детей. Это указывает на меньшую активность здравоохранения по стандартизации оказания медицинской помощи при данных заболеваниях взрослым, обусловленную, вероятно, тем, что именно детская служба чаще всего имеет первый контакт с большинством данных пациентов. Вместе с тем дожитие пациентов, имеющих редкие заболевания из «Перечня-24», делает актуальной проблему стандартизации медицинской помощи этим пациентам и применительно к взрослому населению. В связи с этим проанализированы данные о существующих на сегодняшний день стандартах медицинской помощи при редких заболеваниях из «Перечня-24», касающихся взрослого населения. ps202102.4htm00055.jpg В табл. 1 представлены данные о распределении утвержденных стандартов для взрослых по нозологическим формам редких заболеваний из «Перечня-24». Приведенные данные свидетельствуют о том, что стандарты оказания медицинской помощи взрослому населению разработаны по таким редким заболеваниям, как гемолитико-уремический синдром (D59.3), идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) (D69.3), острая перемежающаяся (печеночная) порфирия (Е80.2), тирозинемия (Е70.2), легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная) (127,0), нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) (Е83.0). При этом общее число разработанных и утвержденных стандартов составляет 11, так как при некоторых редких заболеваниях с учетом видов, условий и форм необходимой им медицинской помощи, вариантов течения заболеваний разработано несколько стандартов. Проведенный анализ сутевой основы утвержденных стандартов для взрослых с учетом видов медицинской помощи при редких заболеваниях из «Перечня-24» показал, что нормативная обеспеченность этих заболеваний далеко не полная. Так, данные, представленные в табл. 2, показывают, что из общего числа утвержденных МЗ РФ стандартов для оказания медицинской помощи взрослым при 6 орфанных заболеваниях из «Перечня-24», имеющих данные стандарты (n=11), 3 стандарта регламентируют оказание ПМСП (27,27%), а остальные 8 - оказание СМП (72,73%), в том числе 1 (9,1%) - оказание высокотехнологичной медицинской помощи при нарушениях обмена меди (болезнь Вильсона) (Е83.0). Это свидетельствует о пробелах нормативно-правового регулирования стандартизации оказания ПМСП при редких заболеваниях из «Перечня-24» - больших, чем при СМП, хотя именно за оказанием этого вида помощи обращается основная масса населения. Затем была проанализирована сутевая основа имеющихся для взрослых пациентов стандартов медицинской помощи по условиям ее оказания при редких заболеваниях из «Перечня-24» (табл. 2). Анализ показал, что по условиям оказания медицинской помощи стандарты для взрослых распределились также неравномерно: 27,27% для оказания амбулаторной медицинской помощи и 72,73% для стационарной. Для оказания плановой медицинской помощи предназначено 40% утвержденных стандартов (4 из 10 имеющих указание формы медицинской помощи для применения). ps202102.4htm00057.jpg Проведен анализ соблюдения нормативно-правовой основы разработки утвержденных стандартов оказания медицинской помощи взрослым при редких заболеваниях из «Перечня-24». Согласно положениям Федерального закона от 25.12.2018 № 489-ФЗ «О внесении изменений в статью 40 Федерального закона «Об обязательном медицинском страховании в Российской Федерации» «Стандарт медицинской помощи разрабатывается на основе клинических рекомендаций…» 14. Определение клинических рекомендаций утверждено в Федеральном законе от 25.12.2018 № 489 «О внесении изменений в статью 40 Федерального закона «Об обязательном медицинском страховании в Российской Федерации» и Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» по вопросам клинических рекомендаций», согласно которому к ним относятся «документы, содержащие основанную на научных доказательствах структурированную информацию по вопросам профилактики, диагностики, лечения и реабилитации, в том числе протоколы ведения (протоколы лечения) пациента, варианты медицинского вмешательства и описание последовательности действий медицинского работника с учетом течения заболевания, наличия осложнений и сопутствующих заболеваний, иных факторов, влияющих на результаты оказания медицинской помощи» 15. Указано, что «медицинская помощь <…> организуется и оказывается в соответствии с положением об организации оказания медицинской помощи по видам медицинской помощи <…>; в соответствии с порядками оказания медицинской помощи <…>; на основе клинических рекомендаций; с учетом стандартов медицинской помощи <…>». При этом определено, что «по каждому заболеванию, состоянию (группе заболеваний, состояний) для взрослых и детей может быть одобрено и утверждено соответственно не более одной клинической рекомендации» и утверждено, что «стандарт медицинской помощи разрабатывается на основе клинических рекомендаций <…> и включает в себя усредненные показатели частоты предоставления и кратности применения: медицинских услуг <…>; <…> лекарственных препаратов <…>; медицинских изделий, имплантируемых в организм человека; компонентов крови; видов лечебного питания <…>; иного, исходя из особенностей заболевания, (состояния)» 16. Закрепленная законодательно регулирующая функция клинических рекомендаций и создаваемых на их основе стандартов составляет основу планируемого ресурсного обеспечения оказания медицинской помощи, в том числе лекарственного обеспечения, жизненно важного при данных заболеваниях, что подтверждается включением его финансирования в Программу государственных гарантий оказания бесплатной медицинской помощи населению. Проведенный с этих позиций анализ утвержденных стандартов оказания медицинской помощи при орфанных заболеваниях из «Перечня-24» показал, что только по 7 (29,17%) редким болезням из «Перечня-24» имеются стандарты, разработанные соответственно требованиям законодательства на основе имеющихся клинических рекомендаций, разработанных профильными медицинскими профессиональными некоммерческими организациями и утвержденных Министерством здравоохранения. При этом следует отметить, что по отношению к взрослым лицам только один утвержденный стандарт разработан при наличии клинических рекомендаций (9,09%). Остальные не соответствуют законодательно утвержденным требованиям, так как разработаны при отсутствии клинических рекомендаций. Следует также отметить, что, кроме оценки легитимности стандартов, необходимо оценить соответствие самих клинических рекомендаций действующим на сегодняшний момент правовым нормам. Проведенный анализ показал, что далеко не все клинические рекомендации удовлетворяют правовым нормам. Согласно Федеральному закону № 489 (ч. 4, ст. 3), с 2022 г. начнут действовать его положения в отношении клинических рекомендаций (протоколов лечения) по вопросам оказания медицинской помощи, согласно которым клинические рекомендации, утвержденные медицинскими профессиональными некоммерческими организациями до 1 января 2019 г., применяются до их пересмотра и утверждения в соответствии с законодательством, но не позднее 31 декабря 2021 г. 17, т. е. даже если стандарт разработан на основе клинических рекомендаций, он нуждается в пересмотре. Необходимо отметить и отсутствие утвержденных стандартов по 4 нозологиям из «Перечня-24» при наличии утвержденных клинических рекомендаций, что свидетельствует о неиспользовании в полном объеме имеющихся потенциальных возможностей стандартизации медицинской помощи взрослым при орфанных заболеваниях и отказе от объективизации ресурсного обеспечения оказания этим пациентам медицинской помощи, в том числе лекарственного обеспечения. Таким образом, проведенный анализ нормативно-правовой основы стандартизации оказания медицинской помощи взрослым пациентам при редких заболеваниях из «Перечня-24» определил ее неблагополучие. Обоснованием этого является выявленное полное несоответствие стандартизации действующему нормативно-правовому регулированию по всем заболеваниям из данного перечня. Данные анализа показали, что есть необходимость пересмотра всех имеющихся стандартов в соответствии с новыми требованиями законодательства действующих клинических рекомендаций, составивших основу имеющихся стандартов. Кроме того, по значительной части заболеваний из «Перечня-24» отсутствует возможность начала работы над созданием стандартов для оказания медицинской помощи взрослым в связи с отсутствием клинических рекомендаций. Важность этих выводов по отношению к больным с орфанными заболеваниями из «Перечня-24» согласуется с решением регулирующего органа в здравоохранении страны о включении в список заболеваний, состояний (групп заболеваний, состояний), по которым разрабатываются клинические рекомендации, критерия «отнесение заболевания к жизнеугрожающим и хроническим прогрессирующим редким (орфанным) заболеваниям, приводящим к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности» 18. Следующим направлением после приведения клинических рекомендаций в соответствие с действующими требованиями нормативной базы станет правомочная разработка на их основе стандартов медицинской помощи 19. Заключение На сегодняшний день для редких заболеваний из «Перечня-24» существует установленное нормативно-правовое регулирование на федеральном уровне, на основании которого данные редкие болезни выделены в отдельный список, имеют установленное финансирование в области организации необходимого лекарственного обеспечения. При этом анализ нормативно-правового регулирования оказания медицинской помощи при редких (орфанных) заболеваниях среди взрослого населения Российской Федерации установил важные направления по дальнейшему совершенствованию стандартизации этой помощи. По ряду изучаемых редких заболеваний стандарты имеются только для отдельных моделей пациентов, а для подавляющего большинства вообще отсутствуют. Федеральным законом от 25.12.2018 № 489-ФЗ в ст. 37 Закона № 323-ФЗ «О внесении изменений в статью 40 Федерального закона «Об обязательном медицинском страховании в Российской Федерации» внесен ряд важных изменений, в частности о том, что стандарт медицинской помощи разрабатывается на основе клинических рекомендаций. При этом указано, что клинические рекомендации утверждаются до 31.12.2021 г., в связи с чем утверждение и пересмотр стандартов будут зависеть от принятия клинических рекомендаций в установленном порядке. В отношении орфанных болезней из «Перечня-24» неблагоприятность ситуации определяется тем, что по всем заболеваниям данного перечня для оказания медицинской помощи взрослым пациентам в период до конца 2021 г. необходимо привести ее стандартизацию в соответствие с требованиями Федерального закона от 25.12.2018 № 489-ФЗ «О внесении изменений в статью 40 Федерального закона «Об обязательном медицинском страховании в Российской Федерации» и Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» по вопросам клинических рекомендаций». Это потребует разработки клинических рекомендаций более чем по 70% заболеваний, а по остальным - пересмотра ранее утвержденных клинических рекомендаций, а после этого проведения следующего этапа создания на их основе стандартов медицинской помощи. Только реализация этих действий обеспечит исправление текущей ситуации с нормативно-правовым регулированием оказания медицинской помощи взрослым пациентам с орфанными заболеваниями из «Перечня-24» и позволит усовершенствовать подходы к оказанию им медицинской помощи. Исследование выполнено в рамках государственного задания Минобранауки России. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.

Об авторах

Т. П. Васильева

ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки России

И. А. Комаров

ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки России

Email: iliya_komarov@mail.ru

О. Ю. Александрова

ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки России

Р. А. Зинченко

ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки России; ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н. П. Бочкова»

Список литературы

Статистика