Problems of Social Hygiene, Public Health and History of MedicineProblems of Social Hygiene, Public Health and History of Medicine0869-866X2412-2106Joint-Stock Company Chicot77210.32687/0869-866X-2021-29-6-1490-1497Научная статьяThe orphan preparations: international approaches and national regulationFoteevaA. V.-RostovaN. B.n-rostova@mail.ruIsupovaA. D.-GerbergagenE. S.-The Society with Limited Liability “The Parma Klinikal”The Federal State Budget Educational Institution of Higher Education “The Perm State Pharmaceutical Academy”The Federal State Budget Educational Institution of Higher Education “The Perm State National Research University”101220212961490149711122021Copyright © 2021,2021The medication support of patients with rare (orphan) diseases is an actual issue, since it requires significant financial costs due to high price of medications. The accessibility of these medications to such patients should be regulated by state incentives for development of orphan medications with following taking out to the market, by procedure of composing list of medications for treatment of orphan diseases and determination of financial support sources.The article considers aspects of regulation of issues related to orphan diseases and orphan medications in the Russian Federation and Europe. On the basis of regulated list of orphan diseases in Russia, the results of comparative analysis of list of orphan medications in Russia and list published at website of the European Union are presented. On the basis of data obtained, it was established that many medications for treatment of rare diseases registered in Europe are not available in Russia. Also, many orphan drugs in Europe do not have this status in Russia. At the same time, there are no state incentives for development of orphan medications in the Russian Federation, and there are only some benefits in registration procedure of such drugs. The analysis demonstrated availability of development and taking out to the Russian pharmaceutical market large list of orphan drugs from the European listing for National corresponding manufacturers.orphan preparationorphan diseaseslistgovernment incentivesорфанные препаратыорфанные заболеванияперечни орфанных препаратовгосударственные стимулыразработка орфанных препаратов[Лебедев А. А. Бремя орфанных болезней. Медицинская газета. 2012;(16):10.][Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. Москва; 2019. 196 с. Режим доступа: http://www.komitet2-2.km.duma.gov.ru/upload/site21/otchet_print.pdf (дата обращения 22.07.2020).][Опрос общественных и пациентских организаций. Режим доступа: https://vspru.ru/media/843593/otchet-pacientskie_final.pdf (дата обращения 22.07.2020).][Министерство здравоохранения Российской Федерации. Перечень редких (орфанных) заболеваний. Режим доступа: https://minzdrav.gov.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy/(дата обращения 21.07.2020).][Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 года № 403 «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». Режим доступа: http://base.garant.ru/70168888/ (дата обращения 21.07.2020).][Постановление Правительства Российской Федерации от 26 ноября 2018 г. № 1416 «Правила ведения Федерального регистра лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта - Прауэра), лиц после трансплантации органов и (или) тканей». Режим доступа: https://minzdrav.gov.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy/(дата обращения 21.07.2020).][Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» от 12.04.2010 № 61-ФЗ (последняя редакция). Ст. 20. «Экспертиза документов, представленных для определения возможности рассматривать лекарственный препарат для медицинского применения при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата». Режим доступа: http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_99350/ea159319a6e434289a60b2008e060ed3d0801477/ (дата обращения 21.07.2020).][Государственный реестр лекарственных средств. Режим доступа: https://grls.rosminzdrav.ru/(дата обращения 21.07.2020).][European medicines agency. Orphan designation: Overview. Режим доступа: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview/(дата обращения 21.07.2020).][European Commission. Community Register of orphan medicinal products. Режим доступа: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/reg_od_act.htm?sort=n/(дата обращения 10.11.2019).][Orphan designation: Overview. Режим доступа: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview/(дата обращения 05.08.2020).][Orpnanet. Режим доступа: https://www.orpha.net/(дата обращения 21.07.2020).][EURORDIS. Режим доступа: https://www.eurordis.org/(дата обращения 21.07.2020).][Гильдеева Г. Н., Картавцова Т. В. Правовое регулирование жизненного цикла орфанных препаратов. Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины. 2014;22(3):37-42.][Волкова Н. С., Аксу Э. Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом. Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения. 2018;71(4):154-60. doi: 10.12737/art.2018.4.20][Scientific advice and protocol assistance. Режим доступа: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/scientific-advice-protocol-assistance/(дата обращения 05.08.2020).]