Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медициныПроблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины0869-866X2412-2106Joint-Stock Company Chicot47710.32687/0869-866X-2021-29-1-80-85Научная статьяСтоимость специализированной медицинской помощи детям при спинальной мышечной атрофии в г. МосквеМалаховаА. Р.malakhovaar@nriph.ruКрысановИ. С.-ВасильеваТ. П.-КрасильниковаЕ. Ю.-АлександроваО. Ю.-ЗинченкоР. А.-КуцевС. И.-ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки РоссииФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н. П. Бочкова»15122021291808506042021Copyright © 2021, АО "Шико"2021Спинальные мышечные атрофии - группа нервно-мышечных заболеваний, причиной которых являются мутации в гене SMN1. Клиническая картина при заболевании характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией, связанными с дегенерацией позвоночника, а в тяжелых случаях - поражением двигательных нейронов нижних бульбарных клеток. Спинальная мышечная атрофия является заболеванием с прогредиентным течением, приводящим к инвалидизации пациентов и детской смертности. На сегодняшний день специфическое лечение находится в стадии клинических исследований, однако пациенты нуждаются в постоянном симптоматическом купировании проявлений и в патогенетическом лечении, предотвращающем развитие болезни. В исследовании приведены расчеты по прямым медицинским затратам на терапию пациентов детского возраста (0-17 лет) в г. Москве с основными типами заболевания. Установлено, что стоимость специализированной помощи детям на одного несовершеннолетнего пациента в г. Москве составляет 7 131 185,84 руб. в год, включая первичную диагностику, лечение и реабилитацию, медикаментозное лечение лекарственными препаратами. Суммарно по данным на 2020 г. в г. Москве, где количество детей-пациентов составляет 144, стоимость специализированной помощи детям оценивается в 1 024 580 269,16 руб. При этом данные учитывают только прямые медицинские затраты на амбулаторную и стационарную помощь, без учета числа обострений заболевания. При учете среднего количества госпитализаций в год по причинам заболевания стоимость оказания стационарной помощи одному ребенку составит 7 844 304,42 руб. в год и 1 127 018 732,08 руб. для всех детей с спинальной мышечной атрофией в г. Москве (по данным на 2020 г.).spinal muscular atrophyspecialized pediatric carecost analysisспинальная мышечная атрофиядетская специализированная помощьанализ стоимости леченияВведение Спинальные мышечные атрофии (СМА) - группа нервно-мышечных заболеваний, клиническая картина которых и степень тяжести зависят от типа заболевания. Распространенность СМА составляет 1 случай на 6-10 тыс. населения, что позволяет отнести заболевание к редким (орфанным). Выделяется четыре основных типа СМА: •Тип 1 - болезнь Верднига-Гофманна, возраст дебюта заболевания - 0-6 мес. Характеризуется слабостью, трудностями с контролем держания головы и с глотанием, дыхательной недостаточностью и аспирационной пневмонией. Особенностью данного типа является быстропрогрессирующее течение заболевания, высокая летальность пациентов до 2 лет. •Тип 2 - хронический инфантильный тип, возраст дебюта заболевания - от 6 до 18 мес. Заболевание проявляется задержкой моторного развития, замедлением набора массы тела, фасцикуляцией языка, арефелексией, тремором рук, контрактурой суставов и сколиозом. •Тип 3 - болезнь Кугельберга-Веландера, проявляется в раннем детском возрасте и характеризуется мышечной слабостью, фасцикуляцией языка, крампи, контрактурами и гипермобильностью суставов, потерей способности ходить. •Тип 4, или поздний, - дебютирует в зрелом возрасте и характеризуется прогрессирующей проксимальной мышечной слабостью, снижением сухожильных рефлексов, фасцикуляцией [1]. Развитие СМА связано с геном SMN (SMN1 и SMN2 копии гена), мутацией в гене SMN1 в 95% случаев. Существует зависимость тяжести клинического течения СМА от количества копий генов SMN1 и SMN2. Клиническая картина при СМА характеризуются прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией, связанными с дегенерацией позвоночника. Классическая проксимальная СМА (Тип 1), наиболее распространенная форма СМА и ведущая генетическая причина детской смертности, обнаруживается практически во всех популяциях, но диагностируется чаще у младенцев и детей, чем у взрослых. Инфантильное начало (m6 мес) является наиболее тяжелой мышечной атрофией позвоночника и является ведущей моногенетической причиной детской смертности [2]. Тяжелая форма СМА была впервые описана в начале 1890-х годов клиницистом Гвидо Верднигом из Грацского университета (Австрия) и врачом Иоганном Хоффманном из Гейдельберга (Германия). Их отчеты содержали описание нервно-мышечного фенотипа заболевания и связанную с ним потерю клетки переднего рога в спинном мозге [3]. СМА является заболеванием с прогредиентным течением, приводящим к инвалидизации пациентов и детской смертности. На сегодняшний день специфическое лечение находится в стадии клинических исследований, однако пациенты нуждаются в постоянном симптоматическом купировании проявлений и в патогенетическом лечении, предотвращающем развитие болезни. Учитывая высокую частоту заболевания, возможность клинической и молекулярно-генетической диагностики, существенно снижающие жизнеспособность пациентов, скрининг новорожденных является наиболее эффективным методом выявления больных до начала развития клинических симптомов. Цель исследования - определение актуальной стоимости ведения пациента детского возраста с СМА в Москве, охватывающей комплекс мероприятий по оказанию специализированной медицинской помощи, включая усредненные показатели частоты предоставления и кратности применения медицинских услуг и действующие тарифы на оплату медицинской помощи по ОМС в Москве. Материалы и методы В ходе исследования использованы материалы из «Стандарта оказания специализированной медицинской помощи детям при спинальных мышечных атрофиях», утвержденного 29 декабря 2012 г. [4], а именно: перечень медицинских услуг, в том числе врачебный прием (осмотр, консультация), лабораторные методы исследования, инструментальные методы исследования, медицинские услуги для лечения заболевания, состояния и контроля за лечением, немедикаментозные методы профилактики, лечения и медицинской реабилитации. Также использованы собственные результаты анкетирования пациентов с различными формами СМА в возрасте до 18 лет, состоящих в благотворительном фонде «Семьи СМА». Для расчетов использованы тарифы ОМС по г. Москве от 30 декабря 2019 г. [5]. Расчет затрат на медицинские услуги произведен по формуле: З1 = (Т/Ч) × Б, где З1 - затраты на оказание одной медицинской услуги в рамках терапии пациентов со СМА, Ч - усредненный показатель частоты предоставления медицинской услуги, Т - стоимость медицинской услуги по тарифному соглашению на оплату медицинской помощи, оказываемой по территориальной программе ОМС г. Москвы за 2020 г., Б - количество больных в возрасте до 18 лет на территории г. Москвы. Расчет затрат на лекарственное обеспечение произведен по формуле: З2 = Ц(ед.) × СКД × Ч, где З2 - затраты на лекарственное обеспечение пациентов со СМА; Ц(ед.) - цена за единицу вещества; СКД - средняя курсовая доза; Ч - усредненный показатель частоты предоставления. В качестве основного метода вычисления стоимости за единицу вещества использовался расчет медианы стоимости единицы вещества из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) в Государственном реестре предельных отпускных цен [6]. Для расчета стоимости за единицу вещества препарата, не включенного в перечень ЖНВЛП, проводился анализ стоимости с использованием данных о средневзвешенной цене за единицу товара по г. Москве, взятые из единой информационной системы в сфере закупок [7]. Результаты исследования ps202101.4htm00045.jpg Для оценки стоимости ведения пациента со СМА сделана селективная выборка больных в возрасте от 0 до 17 лет с различными типами СМА (за исключением IV типа) в г. Москве (n=144, по данным на 2020 г.). Анализ затрат на стационарную помощь детям со СМА проводили в несколько этапов. На первом этапе оценена стоимость диагностических мероприятий при СМА (табл. 1). Для одного пациента в возрасте до 18 лет в г. Москве на прием специалистов, лабораторные и инструментальные методы исследования в диагностических целях требуется 1 672 821,8 руб. в год. Из них 104 182,56 руб. необходимы для первичного приема у специалистов, 1 199 080,08 руб. требуются для лабораторных методов исследования и 369 559,15 руб. - для инструментальных методов исследования. Всего из расчета на 144 пациента в возрасте до 18 лет в г. Москве (по данным на 2020 г.) общая сумма затрат на медицинские мероприятия для диагностики заболевания составляет 240 886 338,05 руб. в год. На втором этапе (табл. 2) проанализирована стоимость лечения СМА для детей из расчета на 2020 г. Стоимость повторных приемов у специалистов с учетом усредненных показателей частоты и кратности предоставления услуг составляет 560 349,07 руб. на одного пациента в год. Лабораторная диагностика с учетом тех же показателей обходится в 290 689,34 руб. в год на одного пациента, инструментальные методы диагностики - в 394 845,98 руб. Немедикаментозные методы профилактики, лечения и реабилитации являются наиболее затратными и составляют 4 196 311,06 руб. в год на одного пациента. Суммарно из расчета на 144 пациента в возрасте до 18 лет в г. Москве (по данным на 2020 г.) стоимость лечения и реабилитации составляет 783 676 145,66 руб. в год. На третьем этапе рассчитана полная стоимость лечения в стационаре для детей со СМА в г. Москве, по данным на 2020 г. По результатам анкетирования родителей детей-пациентов в возрасте до 18 лет, среднее количество госпитализаций на одного ребенка по причинам заболевания составляет 1,1 в год. При этом у 50% опрошенных родителей не было случаев госпитализации их детей за последний год. Следовательно, исходя из стандартов оказания специализированной медицинской помощи детям со СМА, с учетом среднего количества госпитализаций на одного пациента-ребенка в год, суммарная стоимость лечения и реабилитации 144 пациентов в возрасте от 0 до 17 лет в г. Москве, по данным на 2020 г., составляет 1 127 018 732,08 руб. в год. ps202101.4htm00047.jpg Анализ стоимости лекарственных препаратов приведен на четвертом этапе исследования (табл. 3). Для расчетов были использованы данные о средневзвешенной цене за единицу вещества по г. Москве, помноженные на усредненный показатель частоты предоставления. Таким образом, суммарная стоимость лекарственных препаратов для одного пациента в возрасте до 18 лет по РФ составляет 17 785,45 руб. в год (с учетом НДС), а стоимость для всех пациентов в г. Москве в возрасте до 18 лет составила 2 561 104,39 руб. (с НДС). С учетом среднего количества госпитализаций детей-пациентов со СМА в год ежегодная стоимость составляет 2 817 214,83 руб. в год. Обсуждение ps202101.4htm00049.jpg Количество пациентов со СМА увеличивается с каждым годом. Это объясняется естественным демографическим процессом и увеличением продолжительности жизни пациентов, связанным с появлением новых препаратов на рынке лекарственных средств. В настоящее время ведется пересмотр Стандартов по оказанию специализированной медицинской помощи пациентам со СМА с учетом новых медикаментозных инноваций. В дальнейшем, если эффективность новых препаратов будет доказана, то возможность передачи заболевания по наследству увеличится, что будет связано с повышением качества жизни с поправкой на здоровье среди родителей-пациентов с СМА. В связи с этим потребность в введении неонатального скрининга станет особенно актуальной в ближайшие годы. Выводы 1. Выполнен расчет затрат на специализированную медицинскую помощь для детей в г. Москве с учетом тарифов ОМС 2020 г. - 7 844 304,42 руб. на одного ребенка в год и 1 129 835 946,92 руб. для всех 144 пациентов-детей в год. 2. Выявлено, что лечение СМА 1-го, 2-го и 3-го типов требует высоких затрат для детского населения; это заболевание является существенной причиной инвалидизации пациентов и детской смертности. 3. Выполнен расчет ежегодных затрат на медикаментозное лечение СМА с учетом средневзвешенной стоимости за единицу в г. Москве: 17 785,45 руб. в год (с учетом НДС) для одного пациента в возрасте до 18 лет, а для всех пациентов в г. Москве - 2 561 104,39 руб. (с НДС). С учетом среднего количества госпитализаций детей-пациентов с СМА в год, ежегодная стоимость составляет 2 817 214,83 руб. в год. Исследование не имело спонсорской поддержки. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.1.Смирнова Н. С. Практический справочник пациента по правовым основам оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения больных спинальной мышечной атрофией. М.: Проспект; 2020. 168 с.2.Treatment of Patients with Infantile-Onset and Later-Onset Spinal Muscular Atrophy in Sweden. PharmacoEconomics. 2019;37:845-65. doi: 10.1007/s40273-019-00769-63.Darras B. T. Spinal muscular atrophies. Pediatr. Clin. N. Am. 2015;62:743-66. doi: 10.1016/j.pcl.2015.03.0104.Приложение к приказу Министерства здравоохранения Российской Федерации от 29 декабря 2012 г. № 1691н «Cтандарт специализированной медицинской помощи детям при спинальных мышечных атрофиях». Режим доступа: http://docs.cntd.ru/document/499002238 (дата обращения 08.09.2020).5.Тарифное соглашение на оплату медицинской помощи, оказываемой по территориальной программе обязательного медицинского страхования города Москвы за 2020 год. Режим доступа: http://docs.cntd.ru/document/499002238 (дата обращения 08.09.2020).6.Государственный реестр предельных отпускных цен. Режим доступа: https://grls.rosminzdrav.ru/Default.aspx (дата обращения 08.09.2020).7.Портал Государственных закупок РФ. Режим доступа: https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html (дата обращения 08.09.2020).